TIRCON

Internationales Forschungsprojekt zu seltener neurodegenerativer Erkrankung

TIRCON (Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration) ist ein integriertes Projekt, das im Bereich „Gesundheit“ des 7. Forschungsrahmenprogramms der Europäischen Union (FP7) verankert ist.

TIRCON erforscht eine Krankheitsgruppe namens „Neurodegeneration mit Eisenablagerung im Gehirn" (Neurodegeneration with Brain Iron Accumulation, NBIA), die durch hohe Eisenwerte im Gehirn gekennzeichnet ist. Diese neurologische Krankheit verläuft in der Regel sehr schwer und beginnt meist schon in der Kindheit. Bislang ist über NBIA wenig bekannt, da sich das Sammeln relevanter Daten aufgrund der Seltenheit der Krankheit äußerst schwierig gestaltet. Aktuell gibt es noch keine wirksame Behandlungsmethode, um die Pantothenatkinase-assoziierte Neurodegenerationen (Pantothenate kinase-associated neurodegeneration, PKAN) oder andere Formen von NBIA aufzuhalten oder gar zu heilen. Dies ist besonders bedauerlich, da sowohl die Eisenablagerungen bei NBIA als auch der biochemische Defekt bei PKAN höchstwahrscheinlich auf eine medikamentöse Behandlung ansprechen würden. Bisher gibt es keine geeigneten randomisierten klinischen Studien über die Krankheit. Der Grund dafür ist nicht das Fehlen von Therapiemethoden, sondern weil die Krankheit derartig selten auftritt, es keine Patientenregister gibt und die weltweite therapeutische Forschung nicht zentral koordiniert wird. Die FP7-Förderung ermöglicht TIRCON, diese Probleme anzugehen und neue Behandlungsmethoden für diese seltene Krankheit zu erforschen.

Am Projekt, das von der Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU) koordiniert wird, sind zwölf weitere Partner aus der ganzen Welt beteiligt. Das Konsortium hat sich zum Ziel gesetzt, ein strukturiertes Netzwerk für die Diagnose und Behandlung von NBIA-Erkrankungen aufzubauen. Dies möchte das Konsortium durch das Zusammenbringen der bestehenden herausragenden, aber weit verstreuten Expertise auf dem Feld der NBIA-Forschung und -Behandlung innerhalb Europas und weltweit erreichen.

Steckbrief

Projektziele und Arbeitsfelder

Durch acht sich ergänzende Arbeitspakete will das TIRCON-Konsortium folgende Ziele erreichen:

Aufbau eines internationalen NBIA-Patientenregisters
Aufbau einer Biobank
Entwicklung von Biomarkern
Durchführung von randomisierten klinischen Studien mit dem eiseneliminierenden Medikament Deferiprone
Präklinische Entwicklung neuer Präparate für die Behandlung von PKAN

Zielgruppe

TIRCON beabsichtigt, die NBIA-Gemeinschaft auf internationaler Ebene zu erreichen. Dazu gehören:

Ärzte und Kliniker, die sich mit der Behandlung von NBIA befassen
Grundlagenforscher, die neue Therapiemethoden erarbeiten
Patientenorganisationen, die betroffene Familien unterstützen
Forschungsunternehmen, die Medikamente zur Behandlung von NBIA entwickeln können

TIRCON bringt diese Gruppen zusammen, um ein weitreichendes Netzwerk mit folgenden Zielen aufzubauen:

Eine virtuelle Gemeinschaft erschaffen, in der sich NBIA-Kliniker mit Patienten verbinden und medizinische Fernversorgung liefern können
Gemeinsame Bildungsmaßnahmen entwickeln, um sowohl junges als auch erfahrenes medizinisches Fachpersonal über NBIA aufzuklären
Eine Schnittstelle zu den Hauptakteuren der nationalen Gesundheitssysteme schaffen
TIRCON kann dadurch einen vereinfachten Zugang zur Diagnose und Therapie von NBIA ermöglichen und gleichzeitig zu einer Harmonisierung der Pflegestandards beitragen.

BayFOR als Partner

Die in der BayFOR angesiedelte Wissenschaftliche Koordinierungsstelle unterstützte TIRCON während des gesamten Antragsprozesses. Dazu gehörten beispielsweise die Suche nach Konsortialpartnern und das Einbringen wertvoller Expertise in die Erstellung des Projektantrags. Als Management-Partner im Konsortium liefert die BayFOR kontinuierlich Unterstützung in den Kernbereichen Administration, Recht und Finanzen und wirkt zusätzlich in den Bereichen Ethik, Projektmanagement und Verbreitung der Projektergebnisse (Dissemination) mit.

Laufzeit und Förderung

TIRCON wird von November 2011 bis Oktober 2015 mit 5,2 Mio. Euro gefördert. Während der vierjährigen Laufzeit erhalten die bayerischen TIRCON-Partner eine Förderung von insgesamt 2,8 Mio. Euro.

Konsortium

Das TIRCON-Konsortium setzt sich aus 13 Partnerinstitutionen zusammen, die in acht verschiedenen Ländern beheimatet sind. Die Erfahrung und Expertise des Konsortiums reichen von klinischen Wissenschaften, Grundlagenforschung, biotechnologischer Forschung und Projektmanagement bis hin zur Patientenberatung und -unterstützung.

Zu den Partnerinstitutionen gehören:

Ludwig-Maximilians-Universität München (LMU), Deutschland, Koordinator
Technische Universität München (TUM-MED), Deutschland
Children’s Memorial Health Institute (CMHI), Polen
Foundation Neurological Institute Besta (FINCB), Italien
University Medical Centre Groningen (UMCG), Niederlande
Oregon Health & Science University (OHSU), USA
Children’s Hospital Oakland (CHRCO), USA
Newcastle University (UNEW), England
ACIES BIO (ACIES BIO), Slowenien
NBIA Disorders Association (NBIADA), USA
Hoffnungsbaum e. V. (HoBa), Deutschland
Bayerische Forschungsallianz GmbH (BayFOR), Deutschland
ApoPharma Incorporated (ApoPharma), Kanada

Weitere Informationen

Weiterführende Informationen finden Sie auf der offiziellen TIRCON-Website: www.tircon.eu.

Update zum Projekt TIRCON

Kontakt

Prof. Dr. med. Thomas Klopstock
Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik
Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universität München
Koordination TIRCON
Tel.: +49 (0)89 5160-7400
E-Mail: thomas.klopstock@no-spam-pleasemed.uni-muenchen.de

Kontakt in der BayFOR

Dr. phil. Florence Gauzy Krieger
Wissenschaftskoordinatorin
Bayern-Québec / Alberta / International
Telefon: +49 89 9901888-180
E-Mail: gauzy@no-spam-pleasebayfor.org

TIRCON auf der BayFOR-Website

Im Jahresrückblick der BayFOR 2015
Im Jahresrückblick der BayFOR 2014
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Im Jahresrückblick der BayFOR 2012
Im Jahresrückblick der BayFOR 2011
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In den BayFOR News Oktober 2011

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