FORGEN

FORSCHUNGSVERBUND GRUNDLAGEN GENTECHNISCHER VERFAHREN

FORGEN II VV5 Verbesserung von AAV-Vektoren für die Gentherapie

Arbeitsfeld:

Arbeitsgebiet

Eine Möglichkeit monogentische Erbkrankheiten und Krebserkrankungen zu behandeln ist die somatische Gentherapie, bei der das therapeutische Gen mit Hilfe nicht-viraler oder viraler Systeme in die Zielzelle eingebracht wird. Die verschiedenen Systeme unterscheiden sich dabei sowohl im Umfang, in der Effizienz als auch in der Spezifität mit der die Genübertragung erfolgt. Unsere Arbeitsgruppe befaßt sich mit der Entwicklung von Vektoren (“Genfähren”) auf der Basis des Adeno-assoziierten Virus (AAV). Das Adeno-assoziierte Virus besitzt nämlich eine Reihe von Eigenschaften, die für einen Vektor sehr vorteilhaft sind: 1. AAV infiziert sowohl ruhende als auch sich teilende Zellen 2. AAV verursacht keine Krankheit im Menschen 3. AAV löst keine Immunantwort aus, die die infizierte Zielzelle zerstören könnte 4. AAV ist ein abhängiges Virus, das sich nur in Anwesenheit seines Helfervirus vermehren kann 5. AAV setzt sich gezielt und stabil in eine unschädliche Stelle des Genoms der Zelle (spezifische Integration)

Anwendung in der Praxis:
Wirtschaftlicher Nutzen

Allerdings eignet sich dieses bezeichnete Verfahren nicht für eine in-vivo Anwendung, weshalb wir uns im Rahmen von FORGEN II und in Zusammenarbeit mit der MediGene AG in Martinsried bei München mit der Etablierung von dafür geeigneten Methoden befassen. Mit den beschriebenen AAV-Vektoren sind eine Reihe von Anwendungen in der somatischen Gentherapie denkbar, so z.B. die Behandlung von Haemophilen (Bluterkrankheit) oder der Muskeldystrophie (Muskelschwäche). Die Therapie dieser Krankheiten erfordert eine stabile und für den Wirtsorganismus unschädliche Expression des therapeutischen Gens.